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刘晶:基于创新研究院的干细胞与精准医学转化

发布时间:19-10-01 阅读:137

中国科技网讯(记者何沛苁)在7月6号举办的首届大年夜连干细胞与精准医学立异峰会上,播放了动人至深的一段视频,记录了2012年诞生、身患痉挛型四肢瘫(左偏重)的可爱男孩毛毛,在走路、措辞、写字都异常艰苦的环境下,颠末一个疗程的立案干细胞临床钻研,6个月随诊显示毛毛走路可以跨越800步、书写能力获得很大年夜程度的前进……

那么,立案神经干细胞治疗能给老庶夷易近带来什么样的福音,若何将干细胞根基钻研与临床交融?在大年夜连干细胞与精准医学立异钻研院院长、大年夜连医科大年夜学隶属第一病院副院长刘晶教授的《基于立异钻研院的干细胞与精准医学转化新思路》主旨申报中,我们可以寻求出谜底。

建平台 立体系 保障全

干细胞技巧作为生物技巧领域最具成长前景和后劲的前沿技巧,具有弗成估量的医学代价和诱人的利用前景。然而,若何将干细胞根基钻研与临床交融,是财产技巧立异计谋偏向面临的关键问题。

大年夜连干细胞与精准医学立异钻研院院长、大年夜连医科大年夜学隶属第一病院副院长 刘晶教授

借大年夜连医科大年夜学隶属第一病院获批辽宁省独一干细胞临床钻研机构的契机,创建有地域特色的干细胞财产为主的集干细胞采集和存储、干细胞技巧及产品研发、干细胞制剂新药临盆及高端医疗设备临盆、生命科学与展览、照料护士检测与摄生康复为一体的全财产特色康健生态旅游风景区,形成“干细胞存储-研发-利用”的完备财产链,产品技巧办事覆盖全部东北城市群,实现大年夜连在新型干细胞财产的新冲破。

大年夜连干细胞与精准医学立异钻研院是一所依托大年夜连医科大年夜学隶属第一病院的国家干细胞临床钻研机构、国家地方联合工程实验室、国家“基因检测技巧利用示范中间”、国家级国际科技相助基地创建的国际一流、海内领先,有地域特色的以干细胞财产与精准医学为主的钻研转化平台。

“我们建这个钻研院的初衷,是基于十年前我们就做国家平台。那时刻干细胞临床平台的设计没有标准,我就发挥医生的设法主见,把百级净化手术室、基因检测历程临床PCR、还有生物治剂放在一路,每一个都达到最高标准,我还给它起了个名,叫短间隔内各分区达标的体系,这个规划被2011年英国出版生物全书收录了,我在用心用国际海内标准在做一个平台。”刘晶教授说道。

刘晶教授依据国内皮毛关标准,自立设计扶植分区自力、满意临床最高标准的一站式组合平台,以最短的间隔实现复合功醒目细胞临床钻研平台。在今朝海内30家干细胞临床钻研机构中,刘晶教授认真的干细胞临床钻研平台是独一得到“国家级干细胞与再生医学国际科技相助基地”、“国家地方联合共建干细胞与再生医学技巧工程实验室”、“国家基因检测技巧利用示范中间”和“国家干细胞临床钻研机构”四项国家级平台天资的。

立案干细胞临床钻研治疗脑瘫患儿效果显着

2017年1月,我国公布首批立案干细胞临床钻研6个项目,大年夜医一院获准承担此中神经干细胞治疗小儿脑瘫临床钻研项目,这是中国首个针对儿童重大年夜疾病的干细胞临床钻研,也是今朝为止东北地区独逐一项干细胞临床钻研项目。

小儿脑性瘫痪(Cerebral Palsy,CP),简称脑瘫,是重大年夜的儿童运动障碍性疾病,在我国新生儿CP发病率为2-3‰,每年增添CP患儿4至5万。针对干细胞治疗小儿脑瘫等神经损伤的重大年夜科学问题及关键技巧难点,刘晶教授所带领的团队建立了基于立案干细胞临床钻研机构的临床级神经干细胞制备工艺体系、质控体系和安评体系(《干细胞临床钻研质控体系的建立》),开拓了具有自立常识产权的临床级神经干细胞分离提取、增殖培养、剖断检测以及冷冻保存等一系列闭环式技巧。

立异性地研发入迷经干细胞贴片复合体鼻腔给药模式(专利号:201810623850.5)实现了无创、反复多次安然给药,患儿对治疗的耐受性增添,吸收度优越。

团队还系统开展临床钻研,针对适应症选择、细胞数量、治疗要领、风险警备、疗效评估、康复、照料护士、追踪随诊等方面进行系统性钻研,推入迷经干细胞移植治疗小儿脑瘫标准化临床钻研规划(大年夜连市科技局科技立异基金)

两年来,项目进展顺利,刘晶教授团队接到来自全国各省市申请加入小儿脑瘫临床钻研的患儿已跨越500例,还有来自美洲、欧洲、非洲、亚洲等国际患儿要求加入临床钻研。在全部临床实验阶段,没有呈现显着的不良反映,初步证清楚明了干细胞治疗小儿脑瘫的安然性。

“本日说一下结果,所有入组20例受试者,共吸收53人次干细胞移植治疗,没有孕育发生显着不良反映。此中,9个孩子有粗大年夜运动的改良,占60%;在认知能力上,有5个孩子可以表达简单的感情,大年夜概占55.5%;生活能力方面,有2个孩子行径能力改良对照显着,还有3个孩子原本不能措辞,现在能简单的发音。”刘晶教授奉告我们。

峰会现场

在项目进行历程中,刘晶教授还提议“0411大年夜连行动——小儿脑瘫公益行”项目,将康复治疗及产前筛查纳入慈善,针对贫苦偏远地区或行动不便的脑瘫患儿及具有遗传性的妊妇进行筛查、诊断,为新生儿脑瘫筛查、干预等事情供给保障。

“我们成立了一个团队,是领域交叉,相互增补,充分包管项目的进展,病院里的神经内科、外科、儿科、查验科都介入。项目进展最难的时刻是随诊,我们就点对点个体化追踪评估,我们团队背着反省器材机从黑龙江走到广州,从宁夏到南京,两年光阴,我们的团队走遍山山水水,到现在为止没有一例完备的吸收过治疗的脱诊。”刘晶教授先容道。

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